شارك أعضاء اللجنة العلمية SMA ومسؤولو الوزارة وجمعيات SMA في ورشة عمل حول العلاجات الحالية لضمور العضلات الشوكي (SMA) ، التي نظمتها وزارة الصحة عبر طريقة الفيديو كونفرنس.
تبادل أعضاء المجلس العلمي SMA البيانات حول أدوية SMA المستخدمة في الاجتماع. بالإضافة إلى ذلك ، قاموا بتقديم عروض حول أحدث الدراسات العلمية حول العلاج الجيني المحتمل ، والتي برزت في المقدمة مؤخرًا.
في العروض التي قدمها المجلس العلمي ؛ حتى وقت قريب ، بدون أي علاج للضمور العضلي البسيط لأول مرة في عام 2016 الذي خرج فيه الدواء ، تركيا في نفس العام تم التعبير عن أن الأدوية في العالم كواحدة من أولى الدول التي يمكن لجميع مرضى SMA من النوع 1 الوصول إلى العرض المجاني. تم التأكيد أيضًا على أنه بعد ذلك بفترة وجيزة ، فإن مرضانا من النوع 2 والنوع 3 ، وهما الأشكال الأكثر اعتدالًا للمرض ، والتي لم يتم تضمينها في نطاق السداد في غالبية دول العالم ، يتم توفيرها أيضًا مجانًا للوصول إلى الأدوية في بلدنا.
مشيرة إلى أن الادعاءات القائلة بأن هؤلاء المرضى لا يتلقون العلاج وأنهم سيموتون إذا لم يتلقوا العلاج الجيني حتى سن الثانية لا تعكس الحقيقة ، شاركت اللجنة العلمية المعلومات التالية:
“لا يزال مرضى ضمور العضلات الشوكي ، الذين اكتمل تقييم طلباتهم ، يستفيدون من العلاج المعروف بفعاليته وآثاره الجانبية ، والذي يتم تطبيقه بنجاح في بلدنا.
تم فحص البيانات الخاصة بالعلاج الجيني ، والتي تم تطويرها مؤخرًا والمدرجة على جدول الأعمال ، على الفور وبدقة من قبل لجنتنا العلمية ، كما في العملية الأولى. في الشهرين الماضيين فقط ، جمعت لجنتنا العلمية 2 مرات وفحصت البيانات حول العقار.
الأدلة المنشورة في المنصات العلمية حول فعالية العلاج الجيني ليست كافية بعد ولا يوجد دليل على أنها تتفوق على العلاج المدار حاليًا. أبلغت بعض الدراسات عن آثار جانبية خطيرة ، خاصة فشل الكبد وانخفاض عدد الصفائح الدموية (ميل النزيف).
بالإضافة إلى ذلك ، كجزء من إجراءات تطبيق العلاج الجيني ، يجب قمع جهاز المناعة لمدة شهر واحد على الأقل ، خاصة في بعض المرضى الذين يعانون من زيادة الوزن ، وقد تستغرق هذه العملية ما يصل إلى عام واحد. في مرضى SMA من النوع 1 الهش بالفعل ، تشكل العدوى وقمع الجهاز المناعي خطرًا أكبر ، ويمكن أن يكون مسار أي مرض مميتًا بغض النظر عن المرض ".
أعضاء المجلس العلمي ، مع مراعاة جميع هذه البيانات العلمية. وذكر أن تطبيق العلاج الجيني ليس مناسبًا في الوقت الحالي ، وأنه سيتم متابعة التطورات على أساس أن البيانات الحالية غير كافية من حيث نسبة الفائدة إلى الضرر ، وأن العلاج المعروف فعاليته يتم تطبيقه بالفعل ، وقد يؤدي كبت المناعة أثناء تفشي Covid-19 إلى زيادة خطر الوفاة.
تجتمع اللجنة العلمية SMA كل شهر لمتابعة التطورات في بدائل العلاج الجديدة. يتم إبلاغ المنظمات غير الحكومية والأسر بانتظام.
كن أول من يعلق